尧景基因心衰治疗小核酸药物获专利授权
2025-07-30
近日，热景生物参股公司北京尧景基因技术有限公司一项针对心力衰竭的小核酸药物专利正式获得授权。值得关注的是，目前全球范围内尚未有同类疗法进入临床试验阶段。此次成果的突破，不仅为心衰疾病治疗开辟了新的技术路径，更为后续创新疗法的研发与转化奠定了重要基础。
心衰已成为全球性健康难题，全球患者达6430万，2023年国内患者达1300万。尽管研究与治疗手段不断丰富，但患者5年内死亡率仍高达50%，致残致死率居高不下，新疗法研发迫在眉睫。
心衰与受磷蛋白（PLN）异常密切相关。心脏收缩能力下降是心衰典型特征，关键机制在于肌质网中负责钙吸收的SERCA2a活性降低，导致钙吸收异常，此过程伴随未磷酸化PLN增加。PLN作为SERCA2a的主要调节因子，未磷酸化形式会抑制其活性，磷酸化则可缓解这种抑制；同时，PLN还是β肾上腺素能刺激效应的关键介质，其磷酸化状态直接影响心脏收缩力，因此成为心衰治疗的重要靶点。作为可修饰整体心脏功能的可逆磷酸化肌质网蛋白，PLN异常表达会加剧心衰：心衰或心肌病中，PLN水平升高会加重心功能障碍；但人类又不能完全缺乏PLN，否则会引发严重扩张型心肌病，其安全降低幅度需控制在50%以内。这对治疗的精准性和安全性提出了极高要求。
尧景基因靶向PLN治疗心衰的小核酸药物专利获得授权，成功突破了传统治疗手段仅能延缓疾病进展却无法逆转病理改变的局限。其通过精准调控PLN表达，可有效恢复SERCA2a活性、改善心肌钙循环，直接针对心衰的核心病理机制，有望实现从症状控制到病因治疗的跨越，为提升患者生存率带来新希望。
此次专利授权不仅为尧景基因构建起核心技术壁垒，更将推动其核酸药物管线快速发展，为临床治疗提供全新选择。
关于尧景基因：
北京尧景基因技术有限公司是一家致力于基因治疗领域创新药物研发和转化的生物高科技企业。围绕疾病机制研究和创新药研发，已布局多条小核酸药物管线，并已经取得突破性进展。尧景基因基于其突破性递送技术，全力推进小核酸创新药的开发，以满足全球患者未被满足的临床需求，为患者提供精准、高效的治疗方案。
